7款罕见病药已进医保 ，患儿家长：我们能畅想未来了 ！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药 ，能畅想未来了 。”1月18日下午 ，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后 ，正在工作中 的珺宝妈妈 ，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保 ，到更多的罕见病药物大幅降价 ，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望 。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内 的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保 。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型 ，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时 ，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶 的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说 ，每个SMA患儿 的家庭 ，都会遇到医生 的这种“灵魂拷问” 。当时他们毫不犹豫地说 ，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保 的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰 的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或 是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单 。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保 。”珺宝妈妈说道。
“SMA 是一个需要终身治疗 的疾病 ，其长期治疗负担一直是各方关注 的焦点 。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈 的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道 。
1月18日 ，《国家基本医疗保险 、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布 ，包括利司扑兰在内 的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看 ，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药 ，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后 ，正在工作中 的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账 ，按珺宝目前20斤的体重计算 ，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了 。虽然不同体重的患儿用药量不同 ，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比 ，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗 的希望。
让罕见病患者和他们 的家庭上一次这么激动 ，应该 是另一款SMA药物纳入医保之时 。
“当时为了诺西那生钠进医保 ，真 的 是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多 ，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录 的那一刻 ，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年 的那场灵魂砍价依然历历在目 ，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃” ，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日 ，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物 。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为 ：利司扑兰口服溶液用散 、富马酸二甲酯肠溶胶囊 、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生 的局部皮下或粘膜水肿 ，75%患者在10-30岁期间首次发作 。大多数HAE患者的发作无法准确预测 ，其中，喉部发生水肿时进展迅速 ，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计 ，我国有59% 的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40% 。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物 ，可靶向抑制患者体内活化 的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测 的急性水肿发作带来 的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期 的预防治疗 ，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示 ，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’ 的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布 的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示 ，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月 ，按照赠药后患者用药负担为基准 ，共计有15种罕见病药物以超过50万元 的年治疗费用在中国上市 ，这些药也被称为高值罕见病药 。其中 ，渤健 的诺西那生钠和武田 的阿加糖酶α ，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市 ，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住 的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药 。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠 ，不过很多损伤已经造成，用药后 的效果并没有想象 的那么明显 。但小可妈妈能感觉到 ，孩子已经能用上点劲儿配合康复了 ，这在以前是做不到 的 。“我们互相鼓励要继续努力 ，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去 。”小可妈妈说 ，每一针诺西那生钠 ，在医保报销后 的自费部分约9000余元/针 ，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可 的病变得拮据 。好在明年开始 ，小可便每年只需要注射三针 ，一年不到三万元 ，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠 ，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保 的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰 ，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例 。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药 ，另有9种罕见病处于“境外有药 ，境内无药” 的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中 的58种药被纳入国家医保目录 ，覆盖28种罕见病 。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠 、阿加糖酶α两款高值罕见病药物 ，部分药品如氨吡啶缓释片 、醋酸艾替班特注射液 ，在获批当年便纳入医保 。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录 ，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多 的希望。 。
与SMA患者不同 的是 ，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元 ，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利 。2022年 ，一名21岁 的法布雷病患者为了自己和患病 的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地 的医院 、医保局 、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战 。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案 ，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动 ，有的则因为身体原因不得不放弃 。
对于高值罕见病药物而言 ，经国谈被纳入国家医保目录 ，只 是药物可及道路上的重要一步 ，患者最终能否顺利用上药 ，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前 。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉 ，非常兴奋 ，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药 ，后面遭遇的事让我们措手不及 。”黄铮汇说 ，病友会登记在册的全国患者近600人 ，除了在使用另一款药阿加糖酶β 的近百人外 ，目前仅有约200人用上了瑞普佳 ，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用 的局面。作为高值罕见病药 ，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石 。
如何保证国谈罕见病药顺利入院 ？
“在最后环节 ，往往 是我们患者不动 ，其他环节就不动，即便 是在一些政策比较好 的省市 ，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东 、安徽 、江苏等政策较好 ，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高 的医保报销比例外，还有相当一部分城市 的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛 的“‘国谈灵魂砍价’背后 的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还 是蛮难 的 。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院 ，还需要有医生提单 、开药事会，通过后才能采购 。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件 ，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求 ，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革 的病种 ，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比 、次均费用等影响其落地 的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制 、药占比等为由影响谈判药品落地 。但在现实中 ，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地 的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地 的合力，积极采取措施加以推进 ；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院 的谈判药品先进药店 ；加强对各地的监测评估和督促指导 ，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运 的，能有药物进入医保目录 ，也有一份责任感 ，希望能推动并解决目前患者所面临的困难 。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手 ，提高医院对罕见病 的认识，持续推动国谈罕见病药入院 ，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问 | 海因茨：麻将如何成为现代美国文化的一部分？******
中新社北京11月16日电 题 ：麻将如何成为现代美国文化 的一部分 ？
——专访美国俄勒冈大学历史学教授安妮莉丝·海因茨
作者 高楚颐
近日，国际麻将联盟和中国棋院杭州分院共同成立了麻将运动技术等级评定中心，同时出台了《麻将运动技术技能等级评定管理办法》 。这意味着 ，任何一位普通麻将爱好者都可以注册成为麻将项目运动员，并通过各种赛事不断考级升级 。
在海外 ，麻将也深受各国人士的喜爱 。美国影视演员茱莉亚·罗伯茨(Julia Roberts)曾在做客斯蒂芬·科尔伯特(Stephen Tyrone Colbert) 的脱口秀节目时，表达了她对麻将 的疯狂热爱 ：“麻将 的魅力在于通过随机抓牌展现出在混乱中创造秩序的内涵。”前美国职业篮球运动员沙奎尔·奥尼尔(Shaquille O'Neal)曾在春节期间到中国打麻将，并深谙游戏之道 。
如今，麻将已成为一种文化现象。据不完全统计，世界各地有40多种麻将游戏，每种都形成了特定的互动和娱乐文化。如美式麻将 、日本麻将竞技锦标赛、菲律宾万灵节 的墓地麻将习俗等。2021年，《麻将：中国游戏与现代美国文化 的形成》一书在美出版 ，该书记录了早在20世纪20年代 ，美国各地唐人街上就充斥着不绝于耳的麻将洗牌声 。1937年 ，美国麻将联盟成立 ，主要负责进行游戏规则的仲裁，并由最初32名注册会员发展至如今超过35万人。
近日 ，该书作者 、美国俄勒冈大学历史学教授安妮莉丝·海因茨(Annelise Heinz)在接受中新社“东西问”栏目专访时表示 ，麻将在全球声名鹊起的百余年中，已成为一种跨越性别和种族的游戏 ，对在多种社交空间架起桥梁发挥着独特作用 ，很大程度上也成为现代美国文化 的一部分。
《麻将 ：中国游戏与现代美国文化的形成》一书。钟欣 摄麻将何以在美流行？
如今 ，麻将游戏遍及全球，比以往任何时候都更受欢迎。
安妮莉丝·海因茨介绍 ，自己曾在中国云南大学任教，并在生活中学习打麻将。“麻将凉爽、光滑 、手感沉重，碰撞时发出 的声音和其精美 的设计立刻吸引了我 。”安妮莉丝·海因茨认为麻将不仅是一种有趣的游戏，更提供了感官上的满足。随着深入研究麻将的历史 ，可以明确 的一点 是，麻将让人们走到了一起。
据介绍，麻将游戏始于19世纪 的中国，20世纪20年代 ，一位名叫约瑟夫·帕克·巴布科克(Joseph Park Babcock) 的美国人把麻将带到了美国，一度受到广泛欢迎 。他还撰写了一本名为《麻将规则》的小册子在美出版 。该书也被当时 的美国读者亲切地称为“小红书”(red book) 。到20世纪中叶，麻将已成为美国休闲文化之一 。
安妮莉丝·海因茨表示 ，麻将流行 的原因有很多 ，这与麻将游戏 的独特体验和麻将承载的文化因素有关 。麻将带来感官愉悦的同时还融合了运气和技巧 。在确定和不确定间达成“和”牌(胜出) 。这种“琢磨”和“取舍”的游戏让人上瘾 。在中国 ，有种说法是麻将中的“饼、条、万”等符号象征着“儒、释、道” ，14张牌执掌乾坤 。
除了这些特点，麻将游戏在20世纪20年代作为一项新兴社交游戏活动被美国的公众所认知 。它激发了许多美国人 的想象力 ，因为人们对中国的看法十分广泛，包括对中国文化 的神秘印象。
安妮莉丝·海因茨介绍 ，麻将在中国东部沿海地区流行后，中国的新精英阶层将麻将介绍给了美国商人和旅行者 。对他们来说，麻将很快就起到了社交和娱乐的作用 。“你可以与多名玩家一起游戏 ，并可在洗牌和码牌时兼顾聊天与沟通 ，这就使麻将游戏成了建立人际关系 的有效工具。”
随着麻将在全球风靡，麻将热潮不断唤起人们对中国的好奇心。他们通过麻将 ，想象并寻求与中国 的联系 。“中国的改革者 、华裔美国人和美国白人评论员都在争论麻将能代表什么，不能代表什么。而我最感兴趣的 是人们为什么以不同 的方式解读麻将 ，这表明了他们对真正 的中国文化有着怎样的理解和期望。”安妮莉丝·海因茨说。
美国妇女们在打麻将 。视觉中国供图“麻将已成现代美国文化的一部分”
从20世纪30年代末到20世纪60年代初 ，麻将游戏经历了不断 的变化 。迄今为止 ，有一定影响力的“改编”是由全美麻将联盟推出 的“美式”麻将 。安妮莉丝·海因茨介绍 ，1923年 ，随着美国市场对麻将的需求越来越大 ，中西方商人在上海开办了大型工厂，用手工工艺进行标准化生产 。“麻将兴起标志着美国与中国 的经济和文化交往发生了重大变化。”安妮莉丝·海因茨说。
随着这股热潮 ，纽约 的塑料制造工厂也开始面向美国市场进行麻将生产。随着工厂的发展与这种独特的区域性游戏形式确定，美国麻将逐步发展成为一种美国国内产业。
“麻将游戏衍生了不同的文化呈现，包括20世纪20年代 的曼哈顿联欢晚会 、30年代的唐人街、50年代的犹太社区等等 。”安妮莉丝·海因茨在书中写道，麻将 的历史描绘了美国文化的多样性，能够吸收更多的异域文化 。无论 是对祖籍故土 的思念，还 是对异域风情的新奇体验，抑或 是对国际化的美国现代性体现 ，麻将为唤起人们对中国 的想象提供了一系列可能。通过麻将，人们建立了一种归属感 ，向往加入那些拥有共同财产或正在形成共同身份的人群，揭示了深刻的美国经验。
“麻将在全球声名鹊起 的百余年中 ，已成为一种跨越性别和种族的游戏 ，对在多种社交空间架起桥梁发挥着独特作用，很大程度上也成为现代美国文化的一部分。”安妮莉丝·海因茨说。
美国纽约，潮人展示麻将外套。视觉中国供图华裔美国人在游戏中寻找身份认同
20世纪30年代 ，麻将在中国和海外都被称为中国 的“国民游戏” 。许多美国华裔接受麻将 ，因为它兼具中美特色 。唐人街将麻将作为中国文化的一个方面进行商品化营销，同时也利用麻将为美国华人创造了一个相互交流的种族空间 。
“华人青年将麻将牌作为美国时尚以及中华文化的象征，他们由此既能接受由中美两国因素构成的身份认同 ，又不必在这两种身份因素间做出选择 。”安妮莉丝·海因茨表示 ，今天华裔美国人的麻将文化已更加深厚和多样。农历新年仍是一家人一起玩麻将的日子，社区中心也会定期为退休人员举办此类游戏 。2018年的大片《疯狂 的亚洲富豪》(Crazy Rich Asians)中就出现了一个醒目的麻将场景，它提升了年轻一代对麻将的兴趣 ，并再次展现出麻将 的国际化魅力。
“一旦这个游戏有了世代相传的传统，那么新一代人也很可能会喜欢它，并传承下去 。”安妮莉丝·海因茨说。
麻将促进不同族裔间交融
“在20世纪 ，麻将‘美国化’的进程 ，也反映了个别社区融入美国 的进程。”安妮莉丝·海因茨介绍 ，麻将交织在曲折的历史中，对美国确定自身多种族的特性及不同种族融合的可能性发挥着独特作用。
华裔美国人利用麻将帮助他们在差异性和归属感之间找到联系 ；日裔美国人在20世纪20年代第一次接触麻将 ，并在二战中将其作为一种急需 的娱乐形式再次关注；对于犹太裔美国人来说，麻将游戏帮助他们创造了新的文化规范 。麻将作为一种游戏 ，其吸引力和多样的形式跨越了阶层 、族群和地域 的界限 ，为大众所接受 。
外国友人参加麻将大赛。视觉中国供图安妮莉丝·海因茨指出，一个多世纪以来 ，麻将 的文化意义随着每个时代 的社会、人口和技术 的变化而不断演变和多样化。今天，麻将在数字世界创造了更多可能性 。收藏家以及寻找文化根源 的年轻一代等正推动着麻将更加有趣与包容 。
“我很高兴麻将在美国和其它地方再次流行起来，也希望麻将继续繁荣发展 ，走向未来 。”安妮莉丝·海因茨说。(完)
受访者简介 ：
安妮莉丝·海因茨(Annelise Heinz) ，俄勒冈大学教授 、历史学家 ，《麻将 ：中国游戏与现代美国文化的形成》作者 。她 的作品曾被美国国家公共广播电台 、《华尔街日报》 、《时代》 、香港《南华早报》等媒体报道。曾于中国云南大学任教。
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